В Новосибирске ученые модифицировали фрагменты ДНК для терапии спинальной мышечной атрофии.
Над методом лечения работают специалисты Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН. Об этом сообщает ТАСС.
В мире для лечения болезни зарегистрировано всего два препарата — «Спинраза» и «Золгенсма». Стоимость первого составляет 100 тысяч долларов. Второго — 1,3 млн рублей. Препараты на основе российской разработки будут дешевле — около 15 тысяч долларов. Они стабильнее в биологических жидкостях, чем природная ДНК. Это позволит сократить количество нужных инъекций.
«Регулярные инъекции препарата необходимы пациентам, потому что нуклеиновая кислота достаточно быстро разрушается в организме под действием нуклеаз», — указал исполняющий обязанности директора ИХБФМ СО РАН Владимир Коваль.
Также новый метод может стать основой для терапии других заболеваний, таких как мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера, возрастная мышечная дегенерация, острая печеночная порфирия, cиндром семейной хиломикронемии, наследственная амилоидная полинейропатия.